Page 24 - 嘉和资讯八十一期

嘉和论坛

探索篇 |

以大数据科研新模式破冰真实世界研究困境

■ 大数据事业部

真实世界研究的兴起及困境 的关注度与日俱增。2016 年，美国

国会公布《21 世纪治愈法案》，提
真 实 世 界 研 究（real world 出将 RWS 产生的证据用于药品及医

study，RWS）的概念，自上世纪 90 疗器械审批，并在同年由美国食品

年代初由 Kaplan 等以论文形式被首 药品监督管理局（Food and Drug

次明确提出以来，已经过二十几年的 Administration，FDA） 发 布《 采

发展，并逐渐成为传统 RCT 研究的 用真实世界证据支持医疗器械的法规

有力补充。它基于真实临床、社区或 决策》草案（2017 年 8 月完成最新

家庭环境来获取多种数据，从而评价 版修订），从法律上确定了真实世界

某种治疗措施对患者健康的影响，目 研究的地位和作用。对比我国，虽然

前已涵盖病因、诊断、治疗及预后等 尚未有明确的相关法律法规，但在

多方面研究。通过 RWS，可以进一 2017 年 10 月由国家食品药品监督

步明晰真实条件下临床干预的效果， 管 理 总 局（China Food and Drug

长期用药的有效性、安全性、依从性， Administration，CFDA）出台的《关

以及新药上市后的再评价等，弥补 于深化审评审批制度改革鼓励药品医

RCT 研究结果的局限性，增强其外部 疗器械创新的意见》中提到，对于临

可推性，对提高临床诊治水平、实现 床急需药械可附带条件加快审批，上

医保控费等具有重要的现实意义。
市后再行补充研究，为 RWS 的开展

基于此，近年来，国内外对 RWS 拓宽了政策空间。